블루 버드 바이오 - 좋은, 나쁜 추악한

블루 버드 바이오 - 좋은, 나쁜 추악한

게티 이미지를 통해 상상/E+

투자 서세

블루버드바이오(BLUE)는렌티바이러스 벡터의 안전성을 둘러싼 여러 번의 좌절 끝에 투자자들의 은혜에서 떨어졌다. 한때 트레일 블레이저 유전자 생명공학 사업은 경쟁에서 패배했으며, 동료들은 특허를 개발하고 새로운 유전자 치료법을 도입하는 데 있어 이를 능가했습니다. 오늘날 시세에 대한 투자는 스크랩과 부품의 가치를 찾는 재활용 기와 유사합니다.

비슷한 시세 가격과 현금 / 주가 투기 거래를 장려합니다. 이 글을 쓰는 시점에서 회사의 시가 총액은 12억 3천만 달러로 현금 및 현금 등가물 9억 4,200만 달러에 달합니다. 재고, 부동산, 플랜트 및 장비를 추가하면 현재 시가총액보다 20억 달러로 증가합니다.

우리의 강세 성서는 기술의 일부 주머니에 내재 된 값에 비해 회사의 낮은 평가 배수를 반영합니다. 이러한 역학은 자산에 대한 안전 우려와 유럽 시장 탈퇴 후 최근 승인 된 의약품의 상업적 성공 확률에 가중치가 부여됩니다.

 

급속한 변화

다른 관할권에 걸쳐 다른 프로그램의 모든 임상 중단 및 재개와 블루 버드와 함께 많은 일이있었다. 상황이 더 복잡하게 만드는 한 가지는 공유 기술을 통해 연결된 다양한 프로그램의 상호 연결입니다. 유럽과 미국의 규제 당국은 렌티글로빈 SCD 프로그램에서 두 번의 SUSAR 이벤트 후 베티 셀 프로그램을 중단했습니다. 며칠 전, 규제 당국은 약물을 연구하는 임상 시험에서 세 번째 SUSAR 사례 후 일시적으로 eli-cel 프로그램을 중단했습니다. SUSAR 사건은 유럽 규제 당국이 브랜드 이름 인 Skysona로 판매 된 의약품에 대한 마케팅 승인을 부여 한 지 몇 주 후에 나왔습니다.

현재 회사의 프로그램 상태는 다음과 같습니다.

세버 유전학 질병 프로그램 "SGD":

프로그램	지시	권한 부여*	임상 보류 시작 및 종료 날짜
베티 셀	B-탈라스세미야	유럽 EMA	2021년 2월-2021년 6월/7월
SCD 렌티글로빈	SCD	없음	2021년 2월-2021년 6월/7월
엘리 셀	CALD	유럽 EMA	2021년 8월 - 현재

출처: 회사 서류. 날짜는 저자의 추정치입니다. 권한 부여는 마케팅 권한 부여(제품을 대중에게 판매하는 라이선스)를 말합니다. EMA는 유럽 의약품 기구를 말합니다. FDA는 미국 식품 의약국을 말합니다

종양학 세그먼트 프로그램

프로그램	지시	면허	상태	임상 보유
아이데 셀	다발성 골수종	FDA, EMA	활동적인	없음
bb21217	다발성 골수종	없음	활동적인	없음

출처: 회사 서류

화학 과 생물학에 대한 우리의 제한된 이해를 감안할 때, 우리의 의견은 경영진이 보도 자료 및 실적 통화를 통해 전달하는 것을 기반으로합니다. 이것은 회사의 유형 자산에 명시 된 오차의 편안한 마진을 감안할 때 우리가 받아 들일 위험의 또 다른 계층을 추가; 아래 자세히 설명한 대로 고철과 부품을 판매하면 가치가 있습니다.

좋은

몇 가지 요인으로 인해 BLUE가 저평가되었다고 믿게 됩니다. 첫째, 위의 표에서 볼 수 있듯이, ide-cel (Abecma) 활성 상태로 유지 하 고 FDA와 EMA에 의해 모두 승인. 종양학 세그먼트는 그것의 Sever 유전학 질병 프로그램을 가하는 최근 임상 보류에 의해 영향을 받지 않았습니다. Ide-cel/Abecma는 다발성 골수종 환자를 표적으로 하고 블루의 R&D 프로그램에 아직도 가치가 있다는 것을 보여주는 질병을 위한 첫번째 유전자 치료입니다. 전통적인 약이 환자의 상태를 향상시키지 못하는 경우에 처리는 제 4 처리 라인으로 승인됩니다.

현재, 하나의 프로그램은 엘리 셀 프로그램입니다 임상 보류에 남아있다. FDA와 EMA는 베티 셀에 대한 제한을 해제 (B-탈라스 세미야에 대한 Zynteglo) 및 렌티 글로빈 SCD6 월과 7 월에 각각, 올해 7 월. 이 회사는 유럽에서 사업을 철회했지만, 미국에서 시장 승인을 추구할 계획이며 이러한 프로그램에 가치를 더할 계획입니다.

마지막으로, 엘리 셀은 임상 보류에 있지만, 과학자와 전문가들은 치료의 위험 / 보상 프로필이 유리하다고 생각합니다. 이 프로그램은 SUSAR 사건에서 상용화 보류 중인 조사를 중단하기 전에 유럽에서 규제 승인을 받았습니다. 이것은 1 개의 완전히 승인 된 약물, 아베마, 유럽에서만 승인 된 약물 1 개를 남깁니다. Zynteglo, 그리고 하나의 약물 허가 하지만 임시 정지에서, 유럽에서; 스카이소나.

 

다음은 미국이나 유럽에서 회사의 승인된 약물을 요약한 표입니다.

프로그램	브랜드 이름	지시	마케팅 권한 부여
베티 셀	지엔테글로	B-탈라스세미야	EMA
아이데 셀	아베cma	다발성 골수종	FDA, EMA
엘리 셀	스카이소나	CALD	EMA (일시 중단)

출처: 회사 서류.

문제는 이 프로그램의 가치는 무엇인가하는 것입니다.

현재 수준에서 티커 가격은 주당 현금 / 현금 등가물 근처거래이며 현재 자산 + 부동산 플랜트 및 장비보다 적습니다. 유형 장부 가치(유형 자산 - 부채)는 9억 5,520만 달러로 시가총액 12억 3천만 달러에 달합니다. 시장이 회사의 기술을 2억 7,500만 달러로 평가하고 있는 것 같습니다. 렌티글로빈과 렌티-D 프로그램은 어려움을 겪고 있지만, 다발성 골수종용 ide-cel 및 bb21217은 올해 3월에 FDA 승인을 받았으며 브리스톨 마이어스 스퀴브(NYSE:BMY)와상용화되었습니다.

또한, 안전 문제에도 불구하고 세버 유전학 질병 프로그램에는 가치가 있습니다. 전문가들은 베티 셀의 위험/보상 밸런스, SCD용 렌티글로빈, 클래드의 엘리셀밸런스가 긍정적이라고 말한다. 전통적인 치료가 환자의 상태를 개선하지 못하는 경우 FDA가 이러한 의약품을 대체 치료 라인으로 승인 할 가능성이 있습니다. 이 치료에 의해 처리된 표시의 심각성은 이 결론을 지원합니다.

나쁜 추악한

유럽 시장을 탈퇴하면 Zynteglo의 상업적 성공 가능성이 줄어듭니다. 우리는 약물은 유럽에서만 승인 되는 강조 하지 않습니다., 미국에서 승인을 추구 하는 BLUE의 계획을 감안할 때. 그러나 베타-탈라스세미아는 미국에서 매우 드뭅니다. 남부 유럽 약물에 대 한 주요 시장 이었다. 동남 아시아, 북아프리카 및 중동과 같은 베타-탈라세미(Beta-thalassemia 보급)가 높은 나머지 지역은 특히 100만 달러 규모의 가격을 감안할 때 Zynteglo 시장을 창출할 경제적 힘이 없습니다.

Zynteglo는 아마 골수 이식과 같은 치료의 대체 라인에 반응하지 않는 환자를 위해 승인될 것이라는 점을 감안할 때 문제가 악화됩니다. 지난 몇 년 동안 치료 절차의 전통적인 라인의 발전과 골수 기증자 레지스트리의 개발은 시장을 더욱 좁혀.

스카이소나(Skysona)의 상업적 성공(서스펜션이 해제되면)도 문제가 됩니다. BLUE의 추정에따르면, 전 세계 30,000명의 남성 신생아마다 ALD의 사례가 1건 있습니다. 그 중 40%만이 SKYsona의 표적 표시인 CLAD를 개발합니다. 2019년 미국 신생아는 375만 명이었습니다. 이 수치를 적용하면 매년 50건의 CALD 가 새로 발생하며, 상업적으로 지속 가능한 비즈니스를 구축하기 위한 소수의 CALD 사례가 발생합니다. Skysona의 임상 시험에 대한 시장 반응은 프로그램을 "잃는"직접적인 경제적 이점 대신 CALD를 넘어 다른 제품 라인으로 기술을 활용할 수있는 기회를 잃은 것과 관련이 있습니다.

 

요약

BLUE는 두 개의 사업으로 분할, 다른 보다 더 나은 생존 기회와 하나. 새로 스펀 사업, 라는 277, 부모 보다 생존의 더 많은 기회; 블루 버드 바이오. 치료 가치의 유럽 국립 보건 서비스 제공 자를 설득하지 못하면 블루 버드의 상업적 성공 가능성이 낮아집니다.

270은 다발성 골수종 환자를 위한 새로 승인된 치료인 아베cma를 포함하는 종양학 세그먼트를 승계할 것입니다. 아베cma는 상대적으로 광범위한 시장을 가지고 있으며 안전 문제에 대해 중단 된 적이 없습니다. 또한, 270은 270의 현금 요구를 낮추는 제조를 담당하는 상업 파트너인 BMS를 보유하고 있습니다.

현재 가격 수준에서 시장은 회사의 프로그램을 2억 7,500만 달러로 평가한 것으로 보이며, 이는 내 견해에서 약간 낮습니다. 나는 우리가 보고 있다고 생각 20% 거꾸로 잠재력; 그러나 블루는 투기적 거래로 남아 있다.